НОВОСТИ. Детские болезни
Генная терапия поможет слепым детям
Американские ученые начали использовать генную терапию для лечения наследственной слепоты. Речь идет о редком генетическом расстройстве зрения, которое случается у одного из 80 тысяч человек, и составляет 10% от всех тяжелых расстройств зрения у детей. Генная терапия поможет слепым детямАмериканские врачи успешно приступили к лечению 12 пациентов с редким генетическим расстройством зрения. Им уже удалось улучшить зрение самых маленьких своих пациентов. Исследование отталкивается от работы, выполненной докторами из Великобритании, которые сосредоточились на врождённом амаврозе Лебера (ВАЛ), расстройстве, вызывающем постоянное падение зрения вплоть до полной слепоты к тому моменту, когда пациент достигает двадцатилетнего возраста. Это заболевание возникает, когда мутировавший ген RPE65 останавливает работу слоя клеток позади глаза. Оно поражает приблизительно одного из 80 тысяч человек. У 10% детей с серьезными проблемами со зрением – именно это расстройство. Новое исследование, проведенное в Университете Пенсильвании, США, прошло с участием пациентов в возрасте от 8 до 44 лет, каждый из которых обладал генетическим материалом, нуждающемся в коррекции. Все пациенты отреагировали на терапию положительно. У испытуемых наблюдались заметные улучшения зрения, включая стократное увеличение пупиллярного ответа на свет (сужение зрачка на свету). Самые значительные улучшения произошли у юных участников проекта. Глаза девятилетнего Кори Хааса (Corey Haas) развили уровень чувствительности к свету, соответствующий уровню здорового сверстника, а другие дети стали видеть достаточно хорошо для того, чтобы ходить без посторонней помощи. Хотя пациенты так и не обрели нормальное зрение, половина из них (6 из 12) поправились настолько, что их уже нельзя назвать слепыми с юридической точки зрения. «Улучшение зрения, отмеченное у детей, подтверждает гипотезу, что это заболевание поддается лечению до того, как начала прогрессировать дегенерация сетчатки», - считает автор исследования профессор Жан Беннетт (Jean Bennett). Генная терапия при лечении зрения уже была успешно применена командой британских ученых. Впервые такую операцию сделали в 2007 году, а год назад ее провели еще троим пациентам, состояние одного из которых значительно улучшилось. Однако чтобы максимизировать пользу генной терапии и понять, как она может быть превращена в эффективное лечение ряда дегенеративных заболеваний глаза, потребуются дополнительные исследования.
Читайте также
Специальный костюм для детей с детским церебральным параличом (ДЦП) получил в России официальный промышленный патент. Как сообщил РИА Новости разработчик...
Команда исследователей НМИЦ детской травматологии и ортопедии имени Г.И. Турнера совместно с биологами НИУ ВШЭ провела изучение когнитивных функций у детей...
Анна КУКАРЦЕВА
Новый метод позволяет избежать повреждений легких, печени, почек и при этом сохранить...
Уральский оптико-механический завод им. Э. С. Яламова (УОМЗ) холдинга «Швабе» Госкорпорации Ростех продемонстрировал результаты проекта по модернизации оборудования для...
У лиц, перенесших в детстве онкологические заболевания, значимо повышена вероятность большого хирургического вмешательства в течение дальнейшей жизни. Чаще всего операции проводились тем...
Результаты нового опроса, проведенного в США, свидетельствуют о том, что в каждой третьей семье ребенку родители дают детям жаропонижающие без необходимости. В некоторых случаях температуру тела измеряют...
Выздоравливающие после сепсиса дети подвержены риску серьёзных долгосрочных последствий для здоровья. К такому выводу пришли учёные из Университета Мичигана...
Различные патологии сердца у детей можно выявлять с помощью обычного стетоскопа с точностью до 95% К такому выводу пришли исследователи из Индии...
Новое исследование задалось вопросом о том, способен ли входящий в состав некоторых детских вакцин алюминий стать причиной детской астмы. Но даже если эту связь и обнаружит, данный компонент из вакцин не удалят...
Дети обладают более мощным иммунным ответом на основе антител к COVID-19, чем взрослые. Об этом сообщают исследователи из итальянского Университета Падуи...
Исследователи из Университета Квинсленда изучили новые способы лечения сепсиса у детей с использования м витамина C и стероидов наряду с антибиотиками. Полученные результаты говорят о высокой эффективности подобного подхода...
САМЫЕ ЧИТАЕМЫЕ СТАТЬИ
- Нормы роста и веса детей – данные ВОЗ
- Зеленые выделения из влагалища: причины и лечение
- Анатомо-физиологические особенности дыхательной системы у детей
- Насморк с кровью: причины симптома и способы лечения
- Анатомо-физиологические особенности сердечно-сосудистой системы у детей
- Анатомо-физиологические особенности пищеварительной системы у детей
- Анатомо-физиологические особенности мочевыделительной системы у детей
- Сравнительная характеристика параметров функции внешнего дыхания (обзор литературы)
- Современные представления о норме и патологических отклонениях размеров восходящей аорты при приобретенных пороках сердца
- Анатомо-физиологические особенности детей
- Анатомо-физиологические особенности костно-мышечной системы у детей
- Паллиативная химиотерапия рака: основные понятия и особенности (oбзор литературы)
- Что можно и что нельзя делать после удаления аппендицита
- Увеличенные яичники: симптомы, причины и лечение
- О чем говорит головная боль за ухом? Причины, симптомы и лечение
- Характер мужчины проявляется в выборе позы для секса
- Армянская ассоциация медицинского туризма (ААМТ)
- Желтые выделения из влагалища: причины и лечение
- Рвота у ребенка без температуры: возможные причины
- Применение летрозола для стимуляции овуляции
- Врожденные аномалии и пороки развития
- КАТИОНОРМ – представитель нового поколения искусственных слез для симптоматической терапии синдрома “сухого глаза”
- Арам Бадалян: Родинку трогать нельзя?
- Как снизить риск инсульта. erebunimed.com
- Новейшие достижения онкологии в МЦ «Наири»: интервью с Артемом Степаняном. nairimed.com
- Применение противоспаечных средств в профилактике спаечной болезни живота (oбзор литературы)
- Вздутие живота при месячных: 7 способов справиться с неприятным ощущением
- Как избавиться от лямблий — 25 эффективных рецептов народной медицины
- Онкология является самой быстроразвивающейся отраслью медицины: интервью с Левоном Бадаляном
- Компресс при ангине: будет ли полезным прогревание горла?
- Лечение марганцовкой
- Некоторые новые подходы к системной терапии метипредом больных ревматоидным артритом
- Медицинские информационные системы.Информационная система для интегрального фармацевтического и здравоохранного мониторинга
- Фармацевтическая опека
- Подходы к оперативному лечению костно-хрящевых экзостозов
- Повреждения при родах
- Курение марихуаны влияет на потенцию
- Инциденталома надпочечников
- Почему противозачаточные увеличивают грудь?
- Применение индинола и эпигаллата при аденомиозе